杀死所有实体瘤的神药要来了吗？真相残酷 一期临床还没完

韩国所谓室温超导研究在科技界引发轩然大波，美国科学家也放出重磅炸弹。

美国最大的癌症研究和治疗机构希望城市”（City of Hope）国家医疗中心宣布，在临床前研究中，开发出了一种能杀死所有实体恶性肿瘤（癌瘤）的靶向化疗药物AOH1996”，一种用来遏制肿瘤细胞增殖的口服小分子PCNA（增殖细胞核抗原）抑制剂。

研究指出，70多个癌细胞系和几组正常细胞测试AOH1996的结果看，它以转录依赖性方式诱导癌细胞产生DNA双链断裂，阻止了带有损伤DNA的细胞在G2/M阶段分裂，并阻止了在S阶段复制错误的DNA。

最终，AOH1996让癌细胞死亡了（凋亡），但没有影响健康干细胞的繁殖，简直完美。

在乳腺癌、前列腺癌、脑癌、卵巢癌、宫颈、肺癌等70多种癌细胞系中，AOH1996达到50%生长抑制（GI50）的中位浓度约为300 nM。

但是和很多突破性成果类似，这项研究也只是在初期阶段，距离实用还早得很，更不能贸然称之为神药”。

严格意义上来讲，AOH1996还没经历过完整的一期、二期、三期临床试验，以及获批上市环节，还不能算一款药物，只是一款候选药物。

目前，AOH1996正在临床一期研究阶段，主要研究对于治疗无效（难治性）的实体瘤患者的副作用和最佳剂量。

国内某药企高级副总裁、全球研发负责人评论说，AOH1996的机理还不是很合理，而且整体研究还太早期了，没办法进行太多评论，目前看还不足以称之为重大突破。

还有药企人士指出，目前市场的解读过于夸张，因为很多候选药物临床前的数据非常好，到了真正人体临床阶段又是另外一回事。

数据显示，药物发现和临床前研究一般需要3-6年，一二三期临床试验需要6-7年，上市审批和量产需要0.5-2年。

一个很残酷的事实，即便一款候选药物进入一期临床试验，仍有90%的机率会以失败告终。

值得一提的是，就在日前，生物制药公司Alnylam公布了降压新药Zilebesiran的临床试验结果，皮下注射2次就可以管一年，而现在的降压药至少要1天吃1次。

但是，这种超长效降压药”目前只是完成了一期临床实验，最快也要4-5年才有可能上市，当然作为一种全新的治疗模式值得肯定和观察。